香港大学发现新药物 有助治疗罕见遗传心脏病

2018年04月18日19:24  来源:人民网-港澳频道
 

人民网香港4月18日电 日前,香港大学指医学院的研究团队透过“万能干细胞”技术,发现一种治疗肌肉萎缩的药物,可治疗罕见遗传心脏病。

心脏核纤层蛋白病是罕见的遗传性心脏病,患者会因为缺乏核纤层蛋白而有过早衰老及遗传性心肌病。该病患者年轻时没有任何病征,到三四十岁后,出现心跳变慢、突然晕倒,甚至心脏衰竭死亡。

港大医学院2008年开始分析三个家庭患有此病的14人,抽取他们的血液和皮肤细胞研究,透过俗称制造“万能干细胞”的人工诱导多功能性干细胞技术,进行多种药物测试后,发现一种用作治疗肌肉萎缩的药物能有效令其中一个家庭,共9人的干细胞,恢复八至九成制造核纤层蛋白的能力。

研究团队指会联络相关药厂,向心脏核纤层蛋白病患者提供药物,进行临床测试。团队希望,未来可以利用“万能干细胞”技术,找出治疗其他罕见病的有效药物。(吴玉洁)

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